科学家发现一种小分子疗法治疗儿童白血病效果卓越

doco2012

西奈山医院的研究人员已经开发出一种治疗致命小儿白血病的方法。日前发表在《科学转化医学》(Science Translational Medicine)杂志上的一项研究表明，在体外和体内试验中，这种小分子疗法在对抗一种急性髓系白血病方面都非常有效。

这种名为MS67的治疗方法降解了WDR5蛋白，WDR5蛋白导致急性髓系白血病的增殖。这种白血病具有一种特殊的遗传结构，称为混合系白血病重排。此外，这种类型的白血病在儿童中更常见，对标准治疗的反应非常差，预后也很差，直到现在还困扰着研究人员。

WDR5还在胰腺癌等其他癌症的增殖中发挥着重要作用，因此研究人员认为，WDR5小分子降解物，如MS67，很可能也能有效治疗这些癌症。

MS67是一种新型的、高效的、选择性的WDR5小分子降解剂，在小鼠模型中，有效地抑制了急性髓系白血病细胞在体外和体内的生长。通过一系列的生化、生物物理、结构、细胞、基因组和体内研究，研究团队证明，MS67是一种比其他抑制而非降解WDR5的治疗药物效果更优越。